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マサチューセッツ工科大学(MIT)のフランシスコ・サンチェス=リベラ助教授によると、我々はゲノムの構造と内容についてはよく理解していますが、特定の変異ががんや他の遺伝的リンクが強い人間の病気の発生にどのように影響するか、そしてこの情報を臨床応用にどのように活用できるかはまだ解明されていません。サンチェス=リベラの研究目標は、遺伝的変異が人間の生理学と病気にどのように影響するかを理解することであり、特にがんに焦点を当てています。彼とそのチームは、精密なゲノムエンジニアリングと機能的遺伝的アプローチの組み合わせを使用してこの課題に取り組んでいます。
2019年にブロード研究所のアンドリュー・アンザローネ博士、デイビッド・リュウ教授らによって開発されたプライム編集は、DNAを驚異的な精度で書き換えることができる画期的なゲノム編集技術です。サンチェス=リベラは、プライム編集は、任意のタイプの遺伝子変更をエンジニアリングするために使用できると述べています。
2018年に世界初のゲノム編集赤ちゃんの誕生を発表し、その後中国で投獄された研究者、賀建奎氏は、遺伝性疾患の治療を目的とした人間の胚のゲノム編集研究を国際ルールに従い再開したと、毎日新聞のソロインタビューで明らかにしました。彼は「社会が最終的にはそれを受け入れるだろう」と主張しています。賀建奎氏によると、2016年から、HIVに感染している夫のみを持つ8組の夫婦の体外受精過程で胚の遺伝子を変更し、ウイルスの伝達を阻止しました。これにより、双子の女の子を含む3人のゲノム編集赤ちゃんが誕生しました。彼はこの成果を2018年の香港での国際会議で発表しましたが、その後姿を消しました。中国では臨床応用のためのゲノム編集が禁止されており、彼の一連の研究は違法とされました。彼は中国の裁判所により3年の懲役と300万元(当時約430,000ドル)の罰金を科され、2022年に釈放されました。
賀建奎氏は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーや家族性アルツハイマー病などの希少遺伝性疾患を治療するために、人間の胚でのゲノム編集を目指していると述べています。釈放後、彼は北京や武漢を含む中国に3つの研究所を設立し、研究を再開しました。「廃棄された人間の胚を使用し、国内外のルールに従う」と説明し、さらなるゲノム編集赤ちゃんの生産を現在は意図していないと否定しました。賀建奎氏は、ゲノム編集によって医療目的以外の遺伝子に変更がなかったことを示す、子供たち(ゲノム編集赤ちゃん)の全遺伝子配列の分析結果を強調し、「健康な子供を望む家族を助けることができて誇りに思う」と述べています。
参考資料:https://mainichi.jp/english/articles/20240329/p2a/00m/0sc/050000c
2024年3月20日、アムステルダム大学医療センター(Amsterdam UMC)の研究チームが、Crispr技術を使って、実験室内でHIVに感染したT細胞からウイルスを排除したと報告しました。この技術では、すべての既知のHIV株で共通のウイルス部分を標的にし、T細胞からウイルスを取り除き、その痕跡を完全に消去しました。この成果は、将来的には抗ウイルス薬が不要な治療法の可能性を示唆しています。HIVは宿主の細胞機構を利用してDNAに組み込まれ、自己複製します。抗ウイルス療法で効果的に制御できますが、治療を中断すると再感染する可能性がある「貯蔵庫」が残るとされています。
遺伝子編集技術、特にCRISPR-Casの発展により、生物技術のイノベーションが世界中で進展していますが、アフリカではこの技術の可能性がまだ十分に活用されていません。アフリカの遺伝子編集に関する主な課題には、規制の不確実性や専門家の不足などがあります。しかし、遺伝子編集は農業や公衆衛生など、アフリカの重要セクターでのイノベーションを促進する大きな可能性を持っています。
遺伝子編集の障壁を克服するために、規制フレームワークの更新や地域統合の促進が必要です。アフリカ連合開発機関(AUDA-NEPAD)は遺伝子編集研究を支援しており、アフリカ全土でこの技術の開発と実装を加速することが期待されています。
アフリカでの遺伝子編集技術の成功は、地元の科学者による技術の開発と実装によって、大陸の持続可能な発展と繁栄の向上に貢献することが期待されます。